行业的见解乐鱼APP二维码
2017年，全球杜氏肌营养不良症(DMD)药物市场规模为3.65亿美元。乐鱼体育手机网站入口在预测期内，预计复合年增长率为41.3%。这种疾病是最常见的肌肉萎缩症，每10万名活产婴儿中有16至20名患有此病。
DMD是由于编码肌营养不良蛋白的DMD基因缺失或畸形造成的，而肌营养不良蛋白是维持肌肉完整性的关键蛋白质。这种疾病主要影响男性，因为它是一种x连锁遗传疾病。携带肌营养不良蛋白基因突变的女性通常无症状或表现出轻微症状。
预计在预测期内，该市场将呈现强劲增长。这种增长主要归因于突变特异性疗法的出现、发病率的上升以及诊断方法的改进等因素。政府支持针对特定目标的治疗和优惠的报销政策的举措预计将刺激市场的增长。此外，越来越多的人接受靶向治疗，如Exondys51、Translarna和Emflaza，可能会扩大治疗空间。
治疗方法的高成本仍然是DMD药物发展的一个障碍。然而，所有主要地区的政府都在采取负担得起的医疗保健措施，这影响了公司的定价策略和报销方案。不断上升的成本意识将阻碍即将推出的DMD药物的溢价定价机会。
严格的监管批准和缺乏确定药物临床疗效的标准化程序仍然是需要克服的重大挑战。然而，在可预见的未来，为服务不足的类别(如婴儿和非流动病人)增加治疗选择估计是市场的好兆头。
治疗方法见解乐鱼APP二维码
根据治疗方法，市场分为突变抑制、外显子跳跃和类固醇治疗。据估计，所有DMD病例中有15.0%是由无义突变引起的，这导致了蛋白质的截断。诸如阿塔鲁仑(Translarna)之类的药物可以绕过无义突变。突变抑制药物倾向于延长活动时间，并且副作用比类固醇少。
外显子跳跃方法预计在所有治疗方法中增长最快。近50.0%和90.0%的DMD突变患者分别可以从单外显子跳变和多外显子跳变中获益。Sarepta的Exondys51是目前唯一获批的DMD外显子跳跃药物。这类药物的越来越多的采用和管道药物的推出预计将推动增长前景。
皮质类固醇是唯一一类被证明对改善DMD患者肌肉力量有效的药物。皮质类固醇，如地沙库特(Emflaza)，显示延迟的不能行走;然而，类固醇治疗的副作用阻碍了它们的采用。
国家的见解乐鱼APP二维码
在七大市场中，美国在2017年占据了DMD药品市场的主导地位。预计到2023年，美国将继续引领市场。美国的DMD发病率高、治疗率高、预计将推出管道产品是推动美国市场的因素之一。
由于Exondys51和Emflaza尚未在该地区获得批准，欧盟5国的DMD选择有限。Translarna仍然是5岁及以上无义突变DMD患者的唯一治疗方法。该药于2014年在欧洲获得了有条件的批准，并被欧洲药品管理局列为孤儿药。
在预测期内，日本可能是七个主要市场中增长最快的。目前，强的松龙(皮质类固醇)是唯一被批准用于治疗DMD的药物。日本2014年的DMD指南承认类固醇治疗是DMD肌肉变性的唯一治疗方法。然而，管道药物的推出将促进其他治疗方法的发展。
杜氏肌营养不良症(DMD)药物市场份额分析乐鱼APP二维码
在市场上运营的一些主要参与者是Sarepta、PTC、Santhera、Italfarmaco和Catabasis。PTC和Sarepta凭借其产品Translarna、Emflaza和Exondys51在2017年引领了市场。Sarepta预计将在预测期内推出两个后期管道产品。此外，Exondys51的销售额预计将超过9亿美元。到2023年，Sarepta可能会引领竞争格局。
Raxone(由Santhera公司生产)和Givinostat(由Italfarmaco公司生产)将于2023年上市。新产品的推出可能会蚕食PTC Therapeutics的市场份额。
报告范围
属性 |
细节 |
估计基准年 |
2017 |
实际估计/历史数据 |
2015 - 2016 |
预测期 |
2018 - 2023 |
市场代表 |
2017年至2023年的百万美元收入和复合年增长率 |
国家范围 |
美国、英国、德国、西班牙、意大利、法国、日本 |
报告覆盖 |
收入预测，公司份额，竞争格局，增长因素和趋势 |
15%免费定制范围(相当于5个分析师工作日) |
如果您需要具体的信息，目前不在报告范围内，我们将作为定制的一部分提供给您 |
报告所涵盖的部分
本报告预测了全球、地区和国家层面的收入增长，并提供了2017年至2023年每个子细分市场的行业趋势分析。为了本研究的目的，Grand View Research根据治下载乐鱼体育平台疗方法和国家对全球杜氏肌营养不良药物市场报告进行了细分:
治疗方法展望(收入，百万美元，2017 - 2023)
突变抑制
外显子跳跃
类固醇治疗
国家展望(收入，百万美元，2017 - 2023)
美国
英国
德国
西班牙
意大利
法国
日本
