2017年,全球法布里病治疗市场规模为15.7亿美元。乐鱼体育手机网站入口预计在预测期内将以9.6%的复合年增长率发展。法布里病患者基础的扩大,加上伴侣治疗等新疗法的采用增加,帮助市场获得了动力。除此之外,广泛的研发活动和包括底物还原疗法和酶替代疗法在内的有前途的管道产品的潜在批准预计将在预测期内升级增长。
法布里病是一种罕见的x连锁溶酶体贮积症,伴有α -半乳糖苷酶缺乏,导致进行性器官功能障碍。这种疾病是由一种叫做球三神经酰胺的特殊脂肪物质在身体的多个组织中异常堆积引起的,包括眼睛、皮肤、肾脏、胃肠道系统、大脑、心脏和中枢神经系统。
患有法布里病的患者通常会发展为四肢剧烈疼痛,肾功能受损,常发展为肾功能衰竭,早期心脏疾病,中风和致残胃肠道症状。由于缺乏治疗法布里病的方法,治疗方案通常旨在管理与疾病进展相关的并发症并提供症状缓解。
目前的治疗方法包括酶替代疗法(ERT)、伴侣疗法和底物还原疗法(SRT)。在酶替代疗法之前,法布里没有有效的治疗方法,法布里患者的平均预期寿命为40至50岁。
由于该病发病晚,症状温和,许多患者仍未得到诊断。尽管没有准确的患病率数据,但据赛诺菲称,美国约有3000名患者患有法布里病,其他国家也有类似数量的患者。法布里患者比其他溶酶体贮积症患者平均寿命更长。
根据治疗类型,全球法布里病治疗市场分为酶替代治疗(ERT)、伴侣治疗(伴侣治疗)、底物还原治疗(SRT)等。疾病管理的标准护理是酶替代疗法。尽管赛诺菲的Fabrazyme和Shire的Replagal这两种ert已经在欧洲获得批准,但只有Fabrazyme在美国获得批准。目前临床试验的重点是提高ert的安全性和有效性,并引入新的口服疗法,以消除静脉输注的需要。最近,Amicus Therapeutics的Galafold已被批准为美国、加拿大、欧盟、日本、澳大利亚、以色列和韩国治疗成人患者的第一个口服伴侣疗法。
酶替代疗法在2017年占据了最大的市场份额。这一地位有望保持到2025年。Fabrazyme和Replagal的强劲销售以及有希望的候选药物的潜在批准支持了该细分市场的主导地位。然而,推出新的有效的治疗方案,如基因疗法是非常需要显著增加患者的利益。
北美是2017年最突出的区域市场,其次是欧洲。更多地采用新疗法、更好的医疗保健设施和优惠的报销政策在该地区市场的增长中发挥着至关重要的作用。
此外,包括Fabrazyme在内的昂贵药物也被纳入健康保险范围,而且政府的医疗政策也很有利,因此制药企业加大了对罕见病领域的研发投资。
由于医疗保健支出的增加和基础设施的改善,亚太地区为制药公司提供了巨大的增长机会。在预测期内,该地区可能会经历最快的增长,其次是拉丁美洲,主要原因是新兴国家人口众多。
赛诺菲由于其用于治疗法布里病的药物Fabrazyme的强劲销售而处于全球舞台的前沿。紧随赛诺菲之后的是Shire,其产品Replagal尚未获得FDA的批准。然而,赛诺菲和夏尔预计将在预测期内面临来自生物仿制药上市的激烈竞争。此外,Amicus Therapeutics正在成为罕见疾病领域的全球参与者,推出了Galafold,这是法布里病的第一种口服治疗药物。由于底物还原疗法和基因疗法在市场上的日益普及,Idorsia和Avrobio也预计将占据相当大的份额,它们的管道产品lucerastat和AVR-RD-01可能分别上市。
在市场上运营的一些主要参与者包括赛诺菲公司;夏尔Plc。Amicus Therapeutics公司;ISU Abxis有限公司;JCR制药有限公司;Protalix Biotherapeutics Inc.;Idorsia制药有限公司;Avrobio Inc .);Greenovation Biotech GmbH;Moderna Therapeutics公司; and Green Cross Pharma Pte Ltd. The players are engaged in strategic planning, development of novel therapies, and deals to accomplish widespread growth and obtain the leading position in the market.
属性 |
细节 |
估计基准年 |
2017 |
实际估计/历史数据 |
2016 |
预测期 |
2018 - 2025 |
市场代表 |
2018年至2025年的百万美元收入和复合年增长率 |
区域范围 |
北美、欧洲、亚太、拉丁美洲、MEA |
国家范围 |
美国、加拿大、英国、德国、日本、中国、印度、巴西、墨西哥、南非 |
报告覆盖 |
收入预测,公司份额,竞争格局,增长因素和趋势 |
15%免费定制范围(相当于5个分析师工作日) |
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本报告预测了全球、地区和国家层面的收入增长,并提供了2016年至2025年每个细分市场的行业趋势分析。为了本研究的目的,Grand View Research根据治下载乐鱼体育平台疗和地区对全球法布里病治疗市场报告进行了细分:
治疗展望(收入,百万美元,2016年-2025)
酶替代疗法(ERT)
伴侣的治疗
底物还原疗法(SRT)
其他人
区域展望(收入,百万美元,2016 - 2025)
北美
美国
加拿大
欧洲
德国
英国
亚太地区
日本
中国
印度
拉丁美洲
巴西
墨西哥
意味着
南非