2022 - 2030年，脊髓性肌萎缩治疗市场规模、份额和趋势分析报乐鱼体育手机网站入口告，按类型(1型、2型)、按治疗(基因治疗、药物)、按药物(Spinraza、Zolgensma)、按给药途径、按地区和细分市场预测

报告概述

2021年，全球脊髓性肌萎缩症治疗市场规模为38.82亿美元，预计2022年至2030年的乐鱼体育手机网站入口复合年增长率(CAGR)将达到18.6%。该市场主要受脊髓性肌萎缩症(SMA)发病率上升的推动。根据国家罕见疾病组织(NORD)的数据，脊髓性肌萎缩症(SMA)影响着全球近万分之一的人。因此，SMA患病率的上升和基因疗法的批准是为市场创造收入的主要因素之一。多学科标准治疗方法用于治疗SMA患者，包括对症治疗，如物理、职业和呼吸功能监测和疾病改善治疗。美国食品和药物管理局(FDA)批准了世界上第一个疾病修饰疗法Spinraza。它已经显示出积极的有希望的结果，提高了患者的存活率。因此，新的疾病修饰疗法的批准预计将推动市场增长。

此外，对新疗法的认识不断提高是推动市场增长的关键因素。例如，2021年5月，Cure SMA在阿纳海姆组织了2022年SMA年度会议，使SMA社区重新团结起来，包括研究人员、患者及其护理人员和临床医生。在这次会议下，进行了各种各样的活动，包括教育研讨会，研究人员的主题会议和社会活动。这些会议为制造商提供了与SMA患者联系和互动的机会，并了解他们未满足的治疗需求。

由于临床试验的成功率较低，新产品的开发对新参与者来说是一项具有挑战性的任务。根据美国国家医学图书馆的数据，在开发新的SMA药物时，临床试验的成功率为10%。例如，在2020年12月，F. Hoffmann-La Roche Ltd停止了Olesoxim的临床开发项目，因为该产品未能为2型和3型SMA患者提供益处。因此，临床试验的低成功率给新参与者投资新药开发带来了不确定性，从而抑制了市场的增长。

类型的见解乐鱼APP二维码

由于高患病率，1型细分市场占据了市场主导地位，2021年的收入份额最大，为63.1%。它是最常见的SMA类型之一，约占出生时患有SMA的婴儿总数的60.0%。制药公司越来越关注开发治疗SMA患者的新药，预计将推动市场增长。2019年，FDA批准了几种治疗1型患者的疗法，包括Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi)。

此外，type-1细分市场预计在预测期内将出现利润丰厚的增长。这一增长归因于强大的产品线和不断增加的研究活动。例如，2022年3月，诺华公司(Novartis AG)宣布了SPRINT研究的结果，以评估症状前给药Zolgensma对患者的影响。该公司还公布了其在SMA 1型患者中进行的STR1VE-EU、START和STR1VE-US研究的事后数据，显示患者可以吞咽、说话并维持气道功能。预计这一结果将鼓励医生给1型患者开这种药物，从而提高这种药物的处方率，从而推动细分市场的增长。

治疗的见解乐鱼APP二维码

药品部门主导了市场，由于产品的广泛可用性，2021年的收入份额最大，为75.9%。目前，有两种药物被FDA批准用于治疗SMA，包括Spinraza (nusinersen)和Evrysdi (risdiplam)。与基因治疗相比，与药物研发相关的低成本和易于获得性正在推动该细分市场的增长。

基因治疗部分预计在预测期内将以33.1%的最快复合年增长率增长，这是由于其对脊髓性肌萎缩治疗的渗透不断增加。一种用于管理与SMA相关症状的新型基因治疗产品的推出促进了市场增长。例如，诺华公司开发的Zolgensma是FDA批准的唯一用于控制疾病进展的基因治疗产品。

药物的见解乐鱼APP二维码

Spinraza细分市场占据了市场主导地位，在2021年占据了50.0%的最大收入份额。Spinraza是一种用于治疗儿童和成人患者的处方药。它是由经验丰富的保健专业人员通过鞘内注射给药。Spinraza在世界范围内由意大利、挪威、荷兰、罗马尼亚、克罗地亚和波兰等国家全额报销。因此，支持性报销政策的存在推动了细分市场的增长。

预计在预测期内，每一种药物部门将出现显着增长。该药有望提高2个月及以上SMA患者的生存率。它于2019年被FDA指定为孤儿药。目前，许多公共和私人保险公司为Evrysdi治疗SMA患者提供保险，包括Highmark (Medicare)、Aetna、Anthem、BCBS Alabama、Cigna、Florida Blue (BCBS FL)、HealthPartners、United Healthcare、Colorado、Connecticut和HCSC。保险覆盖范围的可用性鼓励从业人员给患者开这种药，从而增加了对Evrysdi的采用。

管理路径洞察乐鱼APP二维码

注射部分主导了市场，在2021年占最大的收入份额为73.7%。这可归因于由于与这种给药途径相关的高靶向特异性和有效性。大多数批准的SMA药物由经验丰富的从业人员静脉给药。例如，SPINRAZA是鞘内给药，推荐剂量为每次悬浮液12mg (5mL)。此外，Zolgensma也静脉给药，患者剂量为5.5ml。

与其他给药途径相比，口腔部分预计将成为预测期内增长最快的部分，因为它具有非侵入性、易于消化、避免疼痛、多功能性和低副作用等优势。目前，Evrysdi是FDA唯一批准用于治疗小儿SMA患者的口服药物。

区域的见解乐鱼APP二维码

北美市场占据主导地位，2021年的收入份额为73.6%。SMA疾病的日益流行和治疗产品支出的增加是该地区占主导地位的主要因素。例如，在美国，大约有10,000至25,000名儿童和成人患有SMA。此外，根据SMA加拿大公司的数据，截至2022年7月，加拿大约有700人患有这种疾病，目前有30名患者正在接受Spinraza治疗。

在亚太地区，预计该市场在预测期内的复合年增长率为35.9%。该地区的增长归因于该地区新参与者的进入。例如，2020年3月，日本厚生劳动省(MHLW)批准了诺华公司(Novartis AG)开发的用于治疗日本儿科患者的基因治疗候选药物Zolgensma (onasemnogene abeparvovec)。预计这一批准将对该地区的市场增长产生积极影响。

关键公司和市场份额洞察乐鱼APP二维码

领先企业正专注于增长战略，比如通过签订许可协议来获得市场份额。例如，在2022年1月，Biogen和Ionis Pharmaceuticals, Inc.就开发另一种实验性药物BIIB115(一种反义寡核苷酸)达成许可协议，用于治疗SMA患者。BIIB115是一种实验性临床前阶段药物。该协议加强了百健的SMA药物组合。全球脊髓性肌萎缩症治疗市场的一些主要参与者包括:

• 生原体

• 诺华公司

• Ionis制药公司

• Biohaven制药

• 罗氏有限公司

• Cytokinetics

• 学者岩公司

• PTC疗法

• NMD制药公司

脊髓性肌萎缩治疗市场报告范围

报告的属性	细节
乐鱼体育手机网站入口2022年市场规模价值	46.018亿美元
2030年收入预测	180亿美元
增长速度	2022年至2030年复合年增长率为18.6%
估计基准年	2021
历史数据	2018 - 2020
预测期	2022 - 2030
量化单位	收入(百万美元)和复合年增长率(2022 - 2030年)
报告覆盖	收入预测，公司排名，竞争格局，增长因素和趋势
部分覆盖	类型，治疗，药物，给药途径，区域
区域范围	北美;欧洲;亚太地区;拉丁美洲;意味着
国家范围	美国;加拿大;英国;德国;法国;西班牙;意大利;中国;日本;印度; Australia; South Korea; Brazil; Mexico; Argentina; South Africa; Saudi Arabia; UAE
主要公司简介	生原体;诺华公司;Ionis Pharmaceuticals Inc.;Biohaven药品;F. Hoffmann-La Roche Ltd;Cytokinetics;Scholar Rock公司;PTC疗法;NMD制药公司
自定义范围	购买时免费定制报告(相当于最多8个分析师工作日)。国家、地区、分部范围的增加或变更。
定价和购买选择	利用定制的购买选项，以满足您确切的研究需求。探索购买选择

全球脊髓性肌萎缩症治疗市场细分

本报告预测了全球、地区和国家层面的收入增长，并提供了2018年至2030年每个子市场的最新行业趋势分析。在这项研究中，Grand Vi下载乐鱼体育平台ew Research根据类型、治疗、药物、给药途径和地区对全球脊髓性肌萎缩症治疗市场报告进行了细分:

• 类型展望(收入，百万美元，2018 - 2030)

  • 1型

  • 2型

  • 3型

  • 类型4

• 治疗展望(收入，百万美元，2018 - 2030)

  • 基因治疗

  • 药物

• 药品展望(收入，百万美元，2018 - 2030)

  • Spinraza

  • Zolgensma (avx - 101)

  • Evrysdi

  • 其他人

• 行政路线展望(收入，百万美元，2018 - 2030)

  • 口服

  • 注射

• 区域展望(收入，百万美元，2018 - 2030)

  • 北美

    • 美国

    • 加拿大

  • 欧洲

    • 德国

    • 英国

    • 法国

    • 意大利

    • 西班牙

  • 亚太地区

    • 日本

    • 中国

    • 印度

    • 澳大利亚

    • 韩国

  • 拉丁美洲

    • 巴西

    • 墨西哥

    • 阿根廷

  • 意味着

    • 南非

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