地中海贫血市场:对有希望的基因疗法的需求不断增加，有望推动市场增长
在临床发展面临重大挑战和监管不确定性的情况下，基因治疗有可能改变地中海贫血的治疗前景。基因治疗在地中海贫血的新兴治疗疗法方面处于领先地位，有几个管道产品处于后期试验阶段。
地中海贫血是一种罕见的遗传性血液疾病，由于血红蛋白水平降低和红细胞生成减少而导致贫血。在地中海贫血的两种主要类型中，最常见的类型是地中海贫血。全世界约有20万人患有-地中海贫血，主要集中在地中海地区、中东、亚洲以及非洲和南美洲的部分地区。
大多数地中海贫血患者需要定期输血，导致铁中毒。地中海贫血唯一确定的治疗方法是干细胞移植，但有几个相关风险，建议在严重情况下使用。这表明地中海贫血市场的未来在于基因治疗。Bluebird Bio、Acceleron Pharma、GlaxoSmithKline、Gamida Cell、Incyte Corp.、Bellicum Pharmaceuticals、Kiadis Pharma、Sangamo Therapeutics和Calimmune等公司正在评估基因疗法在不同发育阶段的安全性和有效性。
考虑到其主要产品Lentiglobin (BB305)的两项I/II期临床试验的最新结果，Bluebird有望在2022年成为该市场的领导者，该试验旨在减少22名β -地中海贫血患者的输血次数。经过基因治疗后，患者表现出明显的改善，副作用最小。22名患者中有15名不再需要输血，其余患者需要输血的次数也减少了。在HGB-207 III期研究中，Bluebird还在评估使用LentiGlobin的自体造血干细胞移植治疗输血依赖性β -地中海贫血患者的安全性和有效性。该公司计划在2018年下半年之前寻求EMA对Lentiglobin的批准。
Celgene和Acceleron正在联合评估luspatercept (ACE-536)在β -地中海贫血患者的III期BELIEVE试验和非输血依赖性β -地中海贫血患者的II期BEYOND试验中的安全性和有效性。FDA于2013年3月授予luspatercept孤儿药地位，并于2015年12月授予其快速通道资格。BELIEVE试验在2018年7月达到了主要终点，实现了对luspatercept治疗的红细胞反应的统计学显著改善。两家公司计划于2019年上半年在美国和欧洲申请luspatercept的监管批准。
Orchard Therapeutics从GSK收购了罕见病基因治疗产品组合，这加强了Orchard Therapeutics作为罕见病基因治疗全球领导者的地位。此外，诸如Incyte的Jakafi、Bellicum的BPX-501、Gamida的Cordin和Kiadis的ATIR-201等产品的潜在批准将为基因治疗在发达市场的主导地位铺平道路。
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